Novos medicamentos que podem ser aprovados pela FDA dos EUA em dezembro
Princípio ativo: Lerodalcibep
Indicações: hiperlipidemia primária, doença cardiovascular aterosclerótica (ASCVD)
Nome da Empresa: LIB Therapeutics
Lerodalcibep é um inibidor direcionado à PCSK9 com estabilidade-de longo prazo em temperatura ambiente. Seu desenvolvimento visa proporcionar aos pacientes um plano de tratamento com injeção subcutânea mais conveniente, mensal e auto-subcutâneo. Em termos de tipo molecular, Lerodalcibep é uma proteína de ligação pequena (SBP), e seu domínio de ligação direcionado a PCSK9 é um peptídeo projetado que pode se ligar à proteína PCSK9 humana com alta afinidade em nível sub nanomolar. Além disso, ao se fundir com a albumina sérica humana (HSA), o lerodalcibep prolonga significativamente sua meia-vida-plasmática, atingindo 12 a 15 dias.
Princípio ativo: Etripamil
Indicação: Taquicardia supraventricular paroxística (PSVT)
Nome da empresa: Milestone Pharmaceuticals
Etripamil é um bloqueador dos canais de cálcio (CCB) não dihidropiridínico tipo L de ação rápida desenvolvido pela Milestone Pharmaceuticals para o tratamento de PSVT e outras arritmias. Como spray nasal, o spray nasal de etripamil pode ser administrado pelos próprios pacientes a qualquer hora e em qualquer lugar, o que deverá transferir os métodos de tratamento atualmente disponíveis em emergência para casa e fornecer métodos de tratamento mais rápidos aos pacientes. Em maio de 2021, a Jixing Pharmaceutical alcançou uma licença exclusiva e acordo de cooperação com a Milestone, obtendo direitos exclusivos para desenvolver e comercializar etrapamil na Grande China.
Princípio ativo: Reproxalap
Indicação: Doença do Olho Seco (DED)
Nome da empresa: AbbVie, Aldeyra Therapeutics
Reproxalap é um potencial "primeiro da classe" em desenvolvimento, inibidor de aldeído ativo de molécula pequena. O conteúdo de aldeídos ativos pode aumentar durante a inflamação ocular ou sistêmica, causando inflamação ocular, diminuição da secreção lacrimal, vermelhidão dos olhos e alterações na composição lipídica das lágrimas. Muitos pacientes com síndrome do olho seco apresentam níveis elevados de aldeídos ativos.
Princípio ativo: Depemokimabe
Indicações: Asma eosinofílica, sinusite crônica com pólipos nasais
Nome da Empresa: GSK
Depemokimab é um produto biológico de ação ultralonga em desenvolvimento direcionado à interleucina-5 (IL-5). O depemokimabe pode se ligar à IL-5 com alta afinidade e é administrado a cada seis meses para tratar pacientes com asma grave. IL-5 é uma citocina chave na inflamação tipo 2. Mais de 80% dos pacientes com asma grave são causados por inflamação tipo 2, com níveis elevados de eosinófilos e deterioração imprevisível da condição.
Princípio ativo: Narsoplimabe
Indicação: Doença microvascular trombótica associada ao transplante de células-tronco hematopoiéticas (TA-TMA)
Nome da Empresa: Omros
O narsoplimabe (também conhecido como OMS721) é um anticorpo monoclonal totalmente humano direcionado ao MASP-2, que atua como uma enzima efetora na via da lectina do complemento e é um alvo inovador de proteína pró-inflamatória. Vale a pena notar que a inibição da MASP-2 demonstrou preservar a função completa da via clássica de ativação do complemento dependente de anticorpos, que é um componente chave da resposta imune adquirida. A FDA concedeu a designação de terapia inovadora e o status de medicamento órfão para o TA-TMA. A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) também aprovou a sua qualificação de medicamento órfão para tratamento de transplante de células estaminais hematopoiéticas.
Princípio ativo: Aficamten
Indicação: Cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva (CMH)
Nome da Empresa: Citocinética
Aficamten é um inibidor seletivo de miosina cardíaca de moléculas pequenas em desenvolvimento e potencial "melhor da classe". O Aficamten visa reduzir o número de pontes ativas de ligação cruzada-de actina e miosina em cada ciclo cardíaco, inibindo assim as contrações miocárdicas excessivas associadas à CMH. Em modelos pré-clínicos, o aficamten reduz a contratilidade miocárdica ligando-se diretamente a um sítio de ligação conformacional seletivo único na miosina cardíaca, evitando assim que a miosina entre em um estado de produção de força. A Aficamten recebeu o reconhecimento de terapia inovadora da FDA dos EUA e da Administração Nacional de Produtos Médicos da China (NMPA) para o tratamento da MCH obstrutiva sintomática.
Princípio ativo: Relacorilante
Indicação: Hipercortisolismo endógeno (síndrome de Cushing)
Nome da Empresa: Corcept Therapeutics
Relacorilant é um antagonista seletivo do receptor de glicocorticóide (GR) oral, potencialmente "primeiro da classe", que regula a atividade do cortisol ligando-se ao GR em vez de outros receptores hormonais no corpo. Esta terapia recebeu o status de medicamento órfão pela FDA e pela Comissão Europeia para o tratamento do hipercortisolismo, e recebeu o status de medicamento órfão pela Comissão Europeia para o tratamento do câncer de ovário.
Princípio ativo: Zoliflodacina
Indicação: Gonorreia simples
Nome da Empresa: Innoviva Speciality Therapeutics
Zoliflodacina é um potencial antibiótico oral espiropirimidinetiona “primeiro da classe” com um mecanismo de ação único. Pode inibir uma enzima bacteriana chave chamada topoisomerase tipo II, que é crucial para a função e reprodução bacteriana. Estudos in vitro anteriores demonstraram que ele é ativo contra cepas de Neisseria gonorrhoeae multirresistentes-, incluindo cepas resistentes à ceftriaxona e azitromicina, e não desenvolve resistência cruzada com outros antibióticos.
